Migalastat (CAS 108147-54-2), ব্র্যান্ড নাম Galafold অধীনে বিপণন, Fabry রোগের জন্য একটি মৌলিকভাবে ভিন্ন চিকিত্সার দৃষ্টান্ত উপস্থাপন করে। প্রথাগত এনজাইম রিপ্লেসমেন্ট থেরাপির (ইআরটি) বিপরীতে - যার জন্য প্রতি 1-2 সপ্তাহে শিরায় ইনফিউশন প্রয়োজন - মিগালাস্ট্যাট হল একটি মৌখিক ফার্মাকোলজিকাল চ্যাপেরোন যা রোগীর নিজস্ব অকার্যকর এনজাইমকে স্থিতিশীল করে কাজ করে।
কিন্তু এখানে মূল পার্থক্য রয়েছে: অনুপস্থিত এনজাইম (ERT) প্রতিস্থাপনের পরিবর্তে, Migalastat রোগীর বিদ্যমান কিন্তু ভুল ফোল্ড করা α-galactosidase A (α-Gal A) এনজাইমের সাথে আবদ্ধ এবং স্থিতিশীল করে, এটি লাইসোসোমে পৌঁছাতে সাহায্য করে যেখানে এটি জমা হওয়া রোগের স্তরগুলিকে ভেঙে ফেলতে পারে। এই পদ্ধতির বেশ কিছু গুরুত্বপূর্ণ সুবিধা রয়েছে: মৌখিক প্রশাসন IV ইনফিউশনের জন্য নিয়মিত ক্লিনিক পরিদর্শনের প্রয়োজনীয়তা দূর করে; ইনফিউজড প্রোটিনের তুলনায় কম ইমিউনোজেনিসিটি ঝুঁকি; এবং সম্ভাব্য আরও সুবিধাজনক দীর্ঘমেয়াদী রোগ ব্যবস্থাপনা।
ফার্মাকোলজিক্যাল চ্যাপেরোন হিসাবে, মিগালাস্ট্যাট একটি এক-আকার-ফিট-সমস্ত থেরাপি নয় - এটি বিশেষত GLA জিন মিউটেশন সহ ফ্যাব্রি রোগের রোগীদের জন্য নির্দেশিত। এই লক্ষ্যযুক্ত পদ্ধতিটি নিশ্চিত করে যে ওষুধটি কেবলমাত্র সেই রোগীদের কাছে পৌঁছায় যাদের এনজাইম অণু দ্বারা কার্যকরভাবে স্থিতিশীল হতে পারে। আনুমানিক 35% থেকে 50% ফেব্রী রোগের রোগীরা উপযুক্ত মিউটেশন বহন করে এবং এই মৌখিক থেরাপি থেকে উপকৃত হতে পারে।
Cosperpharm-এ, আমরা কঠোর GMP শর্তে Migalastat API তৈরি করি, HPLC দ্বারা ≥98% বিশুদ্ধতা অর্জন করে। আমরা একটি বৈধ ফার্মাসিউটিক্যাল এক্সপোর্ট লাইসেন্স ধারণ করি, মসৃণ কাস্টমস ক্লিয়ারেন্স নিশ্চিত করে এবং আপনার নিয়ন্ত্রক ফাইলিংয়ের জন্য সম্পূর্ণ ডকুমেন্টেশন সহায়তা প্রদান করে।
|
প্যারামিটার |
স্পেসিফিকেশন |
|
CAS নম্বর |
108147-54-2 |
|
রাসায়নিক নাম |
(2R,3S,4R,5S)-2-(হাইড্রোক্সিমিথাইল) পাইপেরিডিন-3,4,5-ট্রিওল হাইড্রোক্লোরাইড |
|
আণবিক সূত্র (ফ্রি বেস) |
C₆H₁₃NO₄ |
|
আণবিক ওজন (ফ্রি বেস) |
163.17 গ্রাম/মোল |
|
আণবিক সূত্র (HCl লবণ) |
C₆H₁₄ClNO₄ |
|
আণবিক ওজন (HCl লবণ) |
199.63 গ্রাম/মোল |
|
বিশুদ্ধতা (HPLC) |
≥98% |
|
যেকোনো একক অপবিত্রতা |
≤0.50% |
|
মোট অমেধ্য |
≤1.0% |
|
চেহারা |
সাদা থেকে অফ-হোয়াইট স্ফটিক পাউডার |
|
দ্রাব্যতা |
জলীয় মিডিয়াতে অবাধে দ্রবণীয় (pH 1.2–7.5) |
|
স্টোরেজ |
2-8°C বা ঘরের তাপমাত্রা, আলো থেকে সুরক্ষিত, এয়ার-টাইট |
|
প্যাকেজিং |
10 গ্রাম, 50 গ্রাম, 100 গ্রাম, 500 গ্রাম, 1 কেজি (কাস্টমাইজযোগ্য) |
উপরের স্পেসিফিকেশনগুলি EMA (ইউরোপ) এবং FDA (USA) এর সাধারণ মানগুলির উপর ভিত্তি করে একটি ব্যাপক রেফারেন্স সংস্করণ।
|
সুবিধা |
বিস্তারিত |
|
উৎপাদন শক্তি |
GMP-প্রত্যয়িত ক্যাম্পাস 100+ মিউ, 3টি বহুমুখী কর্মশালা, 6টি ডি-গ্রেড ক্লিন জোন প্রোডাকশন লাইন এবং 150+ চুল্লি (20L–5000L), উচ্চ/নিম্ন তাপমাত্রা, অ্যানেরোবিক ও হাইড্রোজেনেশন সমর্থন করে; কেজি থেকে টন স্কেল উৎপাদন |
|
দ্রুত ডেলিভারি |
গবেষণা ও উন্নয়ন নমুনা: এক সপ্তাহ; বাণিজ্যিক আদেশ: পেমেন্টের 1-2 মাস পরে। এক্সপ্রেস (DHL/FedEx) বা এয়ার/সমুদ্র মালবাহী উপলব্ধ |
|
গ্লোবাল পার্টনারস |
মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র, ইউরোপ, ভারত, ব্রাজিল এবং দক্ষিণ-পূর্ব এশিয়ায় 30+ ফার্মাসিউটিক্যাল কোম্পানির দ্বারা বিশ্বস্ত; জেনেরিক ওষুধ প্রস্তুতকারক এবং সিআরওগুলির সাথে দীর্ঘমেয়াদী সহযোগিতা |
|
লাইসেন্সপ্রাপ্ত রপ্তানিকারক |
বৈধ ওষুধ আমদানি/রপ্তানি লাইসেন্স — কোনো সম্মতি বিলম্ব নয়। |
ফ্যাব্রি ডিজিজ (এফডি) হল একটি এক্স-লিঙ্কযুক্ত লাইসোসোমাল স্টোরেজ ডিসঅর্ডার যা GLA জিনের মিউটেশনের কারণে ঘটে, যার ফলে α-galactosidase A (α-Gal A) এনজাইম কার্যকলাপ [11†L15-L17] ঘাটতি বা অনুপস্থিত হয়। এই ঘাটতির ফলে সারা শরীরে কোষে গ্লোবোট্রিয়াওসিলসেরামাইড (GL-3) এবং সম্পর্কিত স্তরগুলি প্রগতিশীলভাবে জমা হয় - বিশেষ করে কিডনি, হার্ট এবং স্নায়ুতন্ত্রে।
মিগালাস্ট্যাট প্রাপ্তবয়স্ক এবং কিশোর-কিশোরীদের (12 বছর বা তার বেশি বয়সী) দীর্ঘমেয়াদী চিকিত্সার জন্য নির্দেশিত হয় যাতে ফ্যাব্রি রোগের নিশ্চিত নির্ণয় এবং ইন ভিট্রো অ্যাস ডেটার উপর ভিত্তি করে একটি উপযুক্ত GLA জিনের বৈকল্পিক।
ERT এর বিপরীতে যা এক্সোজেনাস এনজাইম সরবরাহ করে, Migalastat একটি ফার্মাকোলজিক্যাল চ্যাপেরোন হিসাবে কাজ করে। এখানে কিভাবে:
· সিলেক্টিভ বাইন্ডিং: মিগালাস্ট্যাট নির্বাচনীভাবে এবং বিপরীতভাবে মিউট্যান্ট α-গাল এ এনজাইমের সক্রিয় সাইটে আবদ্ধ করে যা অযোগ্য GLA মিউটেশন দ্বারা উত্পাদিত হয়।
এনজাইম স্থিতিশীলকরণ: এই বাঁধাই অন্যথায় ভুল ভাঁজ করা এবং অস্থির এনজাইমকে স্থিতিশীল করে, এটিকে এন্ডোপ্লাজমিক রেটিকুলামের অবক্ষয় এড়াতে দেয়।
· লাইসোসোমাল ট্রাফিকিং: আবদ্ধ মিগালাস্ট্যাট সহ স্থিতিশীল এনজাইম এখন সঠিকভাবে লাইসোসোমে পাচার করা যেতে পারে - এর কর্মস্থল।
সাবস্ট্রেট ক্লিয়ারেন্স: একবার লাইসোসোমের অ্যাসিডিক পরিবেশে এবং প্রাকৃতিক সাবস্ট্রেটের (GL-3) উপস্থিতিতে, মিগালাস্ট্যাট বিচ্ছিন্ন হয়ে যায়, যা এনজাইমকে মুক্ত করে জমা হওয়া রোগের স্তরগুলিকে ভেঙে দেয়।
Migalastat প্রত্যেক Fabry রোগের রোগীর জন্য নয়। এর কার্যকারিতা সম্পূর্ণরূপে রোগীর নির্দিষ্ট GLA মিউটেশনের উপর নির্ভর করে। এটি কার্যে নির্ভুল ওষুধ।
একটি GLA মিউটেশন মিগালাস্ট্যাটের জন্য "অনুসন্ধানযোগ্য" বলে বিবেচিত হয় যদি, বৈধ HEK-293 ইন ভিট্রো অ্যাসে, মিউট্যান্ট α-Gal A এনজাইম দেখায়:
· বন্য ধরনের স্তরের অন্তত 3% কার্যকলাপের একটি পরম বৃদ্ধি;
বেসলাইন এনজাইম কার্যকলাপের তুলনায় কমপক্ষে 20% (প্রায় 1.2-গুণ) একটি আপেক্ষিক বৃদ্ধি।
আনুমানিক 35% থেকে 50% ফ্যাব্রি রোগের রোগীরা উপযুক্ত মিউটেশন বহন করে এবং মিগালাস্ট্যাট থেরাপির প্রার্থী হতে পারে।
`গ্যালাফোল্ড অ্যামেনিবিলিটি অ্যাস ব্যবহার করা হয় কোন নির্দিষ্ট GLA মিউটেশনের প্রতিক্রিয়া জানাতে হবে তা শনাক্ত করতে।
এই লক্ষ্যযুক্ত পদ্ধতিটি এক-আকার-ফিট-সমস্ত চিকিত্সা থেকে ব্যক্তিগতকৃত ওষুধে একটি স্থানান্তরকে প্রতিনিধিত্ব করে - এটি নিশ্চিত করে যে শুধুমাত্র রোগীরা উপকৃত হতে পারে থেরাপি গ্রহণ করে।
পিভোটাল FACETS ট্রায়াল (NCT00925301) ফ্যাব্রি রোগের রোগীদের মধ্যে মিগালাস্ট্যাট মূল্যায়ন করা হয়েছে যার মধ্যে মিউটেশন রয়েছে। মূল কার্যকারিতা ফলাফল অন্তর্ভুক্ত:
ডায়রিয়ার উন্নতি: 6 মাস পরে, উল্লেখযোগ্যভাবে বেশি রোগীরা মিগালাস্ট্যাট গ্রহণ করে, প্লাসিবোর তুলনায় ডায়রিয়াতে চিকিত্সাগতভাবে অর্থপূর্ণ উন্নতি অনুভব করে (43% বনাম 11%; p=0.02)। বেসলাইন ডায়রিয়ায় আক্রান্তদের মধ্যে উন্নতির হার 71% (বনাম 20% প্লাসিবো; p=0.02) এ পৌঁছেছে।
`বায়োমার্কার পারস্পরিক সম্পর্ক: কিডনির পেরিটুবুলার কৈশিক GL-3 অন্তর্ভুক্তির হ্রাস ডায়রিয়ার উন্নতির সাথে সম্পর্কিত; 0.1 > হ্রাস সহ রোগীদের উন্নতির সম্ভাবনা 5.6 গুণ বেশি ছিল।
'সাবস্ট্রেট রিডাকশন: কিডনি গ্লোবোট্রিওসিলসেরামাইডের হ্রাস ক্লিনিকাল সুবিধার পূর্বাভাস দেওয়ার জন্য একটি দরকারী সারোগেট এন্ডপয়েন্ট হিসাবে কাজ করে
ফেজ 3b ASPIRE ট্রায়াল 48 মাস পর্যন্ত ফলো-আপ সহ, GLA ভেরিয়েন্ট সহ 21 জন কিশোরের (12 থেকে <18 বছর, গড় বয়স 14.7 বছর) মধ্যে Migalastat মূল্যায়ন করেছে। 2025 সালে প্রকাশিত মূল ফলাফলগুলি দেখায়:
'ভালভাবে সহ্য করা হয়েছে: এই কিশোর জনসংখ্যার মধ্যে কোনও নতুন বা অপ্রত্যাশিত নিরাপত্তা ফলাফল পরিলক্ষিত হয়নি।
`রেনাল এবং কার্ডিয়াক স্থিতিশীলতা: অধ্যয়নের পুরো সময় জুড়ে রেনাল এবং কার্ডিয়াক পরিমাপ স্বাভাবিক সীমার মধ্যে ছিল।
`জীবনের গুণমান: তাপ বা পরিশ্রম সম্পর্কিত ব্যথা মিগালাস্ট্যাট চিকিত্সার সাথে উন্নত হয়েছে; ব্যথা, জিআই উপসর্গ, এবং জীবনযাত্রার মান স্থিতিশীল ছিল।
ফার্মাকোথেরাপির উপর বিশেষজ্ঞ মতামত (2024) এ প্রকাশিত একটি পদ্ধতিগত পর্যালোচনা ফেব্রি রোগের জন্য মিগালাস্ট্যাট-এর নিরাপত্তা এবং কার্যকারিতা ব্যাপকভাবে মূল্যায়ন করেছে, যা উপযুক্ত মিউটেশনের রোগীদের ক্ষেত্রে এর ক্লিনিকাল সুবিধা নিশ্চিত করেছে।
`প্রথম-শ্রেণীর মৌখিক ফার্মাকোলজিক্যাল চ্যাপেরোন — কর্মের অনন্য প্রক্রিয়া
ফ্যাব্রি রোগের জন্য প্রথম এফডিএ-অনুমোদিত মৌখিক থেরাপি (2018)
`নির্ভুল ঔষধ পদ্ধতি — শুধুমাত্র GLA মিউটেশন সহ রোগীদের জন্য নির্দেশিত
মৌখিক প্রশাসন বনাম IV ইনফিউশন - ভাল রোগীর সম্মতি
'অনুকূল নিরাপত্তা প্রোফাইল সহ ভাল-সহনশীল
`বৈধ রপ্তানি লাইসেন্স — Cosperpharm একটি অনুমোদিত API রপ্তানিকারক
|
দৃষ্টিভঙ্গি |
মিগালাস্ট্যাট |
ইআরটি |
|
প্রশাসন |
মৌখিক (ক্যাপসুল) |
IV আধান (ক্লিনিক-ভিত্তিক) |
|
ডোজ ফ্রিকোয়েন্সি |
প্রতি অন্য দিন 123 মিলিগ্রাম |
প্রতি 1-2 সপ্তাহে |
|
ইমিউনোজেনিসিটি ঝুঁকি |
কম |
উচ্চতর |
|
রোগীর সুবিধা |
বাড়িতে |
ক্লিনিক পরিদর্শন প্রয়োজন |
25 ফেব্রুয়ারী, 2004-এ ফেব্রী রোগের চিকিত্সার জন্য এফডিএ অরফান ড্রাগ উপাধি প্রদান করা হয়েছে - ফেব্রী রোগের চিকিত্সার জন্য উল্লেখযোগ্য অপূর্ণ চিকিৎসা প্রয়োজনীয়তা তুলে ধরে।
`অরফান ড্রাগ এক্সক্লুসিভিটি সুরক্ষা সময়কাল: আগস্ট 10, 2018 থেকে 10 আগস্ট, 2025।
`অনুমোদন ASPIRE ট্রায়ালের ফলাফলের উপর ভিত্তি করে কিশোরদের (12 বছর বা তার বেশি বয়সী) জন্য প্রসারিত করা হয়েছে।
2 থেকে <12 বছর বয়সী শিশু রোগীদের উপর চলমান গবেষণা বর্তমানে চলছে।
Cosperpharm 6 D-গ্রেড ক্লিন জোন প্রোডাকশন লাইনের সাথে সজ্জিত আধুনিক GMP মাল্টি-পারপাস ওয়ার্কশপে Migalastat API তৈরি করে। আমাদের 150+ চুল্লি (20L–5000L) উচ্চ/নিম্ন তাপমাত্রা, অ্যানেরোবিক এবং হাইড্রোজেনেশন অবস্থাকে সমর্থন করে, যা কিলোগ্রাম থেকে মেট্রিক টন স্কেলে উৎপাদন সক্ষম করে। প্রতিটি ব্যাচ কঠোর QC পরীক্ষার মধ্য দিয়ে যায়: HPLC, GC, LC-MS, অবশিষ্ট দ্রাবক (ICH Q3C), ভারী ধাতু এবং জিনোটক্সিক অপবিত্রতা বিশ্লেষণ। আমরা কাঁচামাল থেকে সমাপ্ত API পর্যন্ত সম্পূর্ণ ট্রেসেবিলিটি প্রদান করি।
প্রশ্ন 1: মিগালাস্ট্যাট এবং এনজাইম প্রতিস্থাপন থেরাপির (ইআরটি) মধ্যে পার্থক্য কী?
উত্তর: ERT প্রতি 1-2 সপ্তাহে IV আধানের মাধ্যমে হারিয়ে যাওয়া এনজাইমকে প্রতিস্থাপন করে, যখন Migalastat হল একটি ওরাল ফার্মাকোলজিক্যাল চ্যাপেরোন যা রোগীর নিজস্ব অকার্যকর এনজাইমকে স্থিতিশীল করে। Migalastat মৌখিক প্রশাসন, কম ইমিউনোজেনিসিটি ঝুঁকি এবং রোগীর আরও বেশি সুবিধা প্রদান করে।
প্রশ্ন 2: কে মিগালাস্ট্যাট থেকে উপকৃত হতে পারে?
উত্তর: মিগালাস্ট্যাট শুধুমাত্র ফেব্রী রোগের রোগীদের জন্য নির্দেশিত হয় যাদের জন্য GLA মিউটেশন রয়েছে - আনুমানিক 35% থেকে 50% ফেব্রি রোগীদের। গ্যালাফোল্ড অ্যামেনেবিলিটি অ্যাসে মিউটেশন অ্যামেনিবিলিটি নির্ধারণ করতে ব্যবহৃত হয়।
প্রশ্ন 3: Migalastat API এর জন্য আপনার MOQ কি?
A: R&D নমুনা: 10g। বাণিজ্যিক অর্ডার: 100 গ্রাম-1 কেজি। অনুরোধের উপর উপলব্ধ বড় পরিমাণ.
প্রশ্ন 4: আপনার সাধারণ সীসা সময় কি?
উত্তর: ইন-স্টক R&D নমুনা: এক সপ্তাহ। বাল্ক অর্ডার: পেমেন্ট নিশ্চিতকরণের 1-2 মাস পরে।
প্রশ্ন 5: আপনি কোন দেশে রপ্তানি করেছেন?
উত্তর: মার্কিন যুক্তরাষ্ট্র, কানাডা, জার্মানি, যুক্তরাজ্য, স্পেন, ভারত, ব্রাজিল, দক্ষিণ কোরিয়া, জাপান এবং আরও অনেক কিছু। আমরা স্থানীয় কাস্টমস এবং নিয়ন্ত্রক প্রয়োজনীয়তা সঙ্গে অভিজ্ঞতা আছে.
প্রশ্ন 6: আপনি তৃতীয় পক্ষের পরীক্ষা বা নিরীক্ষা প্রদান করতে পারেন?
উঃ হ্যাঁ। আমরা গ্রাহকের অডিট বা SGS/BV পরিদর্শনকে স্বাগত জানাই। ক্রেতার খরচে তৃতীয় পক্ষের পরীক্ষার ব্যবস্থা করা যেতে পারে।
প্রশ্ন 7: আপনি কোন সার্টিফিকেট ধারণ করেন?
উত্তর: GMP শংসাপত্র (ISO 9001:2015), ফার্মাসিউটিক্যাল আমদানি/রপ্তানি লাইসেন্স, এবং প্রতিটি ব্যাচের জন্য COA।
প্রশ্ন 8: আপনি কাস্টমাইজড প্যাকেজিং অফার করেন?
উঃ হ্যাঁ। আমরা আপনার অনুরোধ অনুযায়ী প্যাকেজিং আকার, লেবেল এবং এমনকি ভিতরের আস্তরণের উপকরণ কাস্টমাইজ করতে পারি।
প্রশ্ন 9: দীর্ঘমেয়াদী স্টোরেজের জন্য Migalastat API স্থিতিশীল?
উঃ হ্যাঁ। আলো থেকে সুরক্ষিত একটি এয়ার-টাইট পাত্রে 2-8°C (বা ঘরের তাপমাত্রা) এ সংরক্ষণ করা হলে, Migalastat API 24 মাসের জন্য স্থিতিশীল থাকে। আমরা অনুরোধের ভিত্তিতে ত্বরান্বিত এবং দীর্ঘমেয়াদী স্থিতিশীলতার ডেটা সরবরাহ করি।
Migalastat API কিনতে প্রস্তুত? একটি নমুনা বা উদ্ধৃতি জন্য আজ Cosperpharm যোগাযোগ করুন. আমরা আপনার দীর্ঘমেয়াদী চায়না মিগালাস্ট্যাট সরবরাহকারী হওয়ার জন্য উন্মুখ।
ঠিকানা
নং 2 ইয়াংগুয়াং 3য় রোড, ডুওডাও কেমিক্যাল সাইকেল ইন্ডাস্ট্রিয়াল পার্ক, জিংমেন সিটি, হুবেই প্রদেশ, চীন
টেলিফোন
ই-মেইল
